I takt med stigende interesse for TUDCA (tauroursodeoxycholsyre) som en mulig behandling for amyotrofisk lateral sklerose (ALS), præsenterer vi en oversigt over aktuel forskning og udtalelser fra Karolinska Universitetshospital i Sverige. Denne kortlægning undersøger TUDCA’s natur, virkningsmekanisme og resultater fra kliniske forsøg, og afdækker perspektiver og forbehold ved selvbehandling. Opdagelse af TUDCA’s potentielle rolle i ALS-behandling kaster lys over fremtidige muligheder og behovet for yderligere forskning.
Kort fortalt har kliniske forsøg vist at behandling med TUDCA har indikeret at muskulære svaghed med ALS målt med ALSFRS-R funktionsskalaen kan delvist bremses. I denne artikel gennemgår vi udtalelser fra Karolinska Universitetshospital i Sverige.
Det vigtigt at understrege at de medicinske forsøg er i tidlige stadier, dog med lovende resultater ift. at forøge levetiden hos patienten. TUDCA skal ikke tages alene, men tages på samme tid som man tager sin medicin og anden behandling. TUDCA er ikke godkendt til behandlingen endnu, dog kan det købes som kosttilskud. Selvmedicinering sker derfor på eget ansvar.
De 6 vigtigste ting du bør vide om TUDCA
- Der har været en stigning i interesse og spørgsmål vedrørende præparatet TUDCA i forbindelse med behandling af ALS (amyotrofisk lateral sklerose).
- TUDCA er en vandopløselig gallesyre, naturligt forekommende i menneskelig galde i små mængder. Der er rapporteret positive virkninger af TUDCA i dyremodeller for neurodegenerative sygdomme.
- TUDCA er ikke godkendt som lægemiddel i Danmark, EU eller USA, og dets virkningsmekanisme er ikke fuldt forstået. Det menes dog, at TUDCA kan reducere proteinrelateret cellespænding, vævssinflammation og forbedre mitokondriefunktionen.
- To kliniske fase II-prøver har indikeret, at TUDCA delvist kan bremse den muskulære svaghed ved ALS, målt med ALSFRS-R funktionsskalaen. Studierne involverede oral behandling med TUDCA i tabletform eller som en del af et kombinationslægemiddel over en periode på 1 år eller 6 måneder.
- Yderligere fase III-undersøgelser med flere patienter er ønskelige for at bekræfte resultaterne, vurdere bivirkningsrisikoen og evaluere langvarig effekt på overlevelse.
- Selvbehandling med TUDCA ud over behandling med Riluzole bør udføres med forsigtighed, og det anbefales at følge doseringen fra relevant forskning eller producentens anvisninger. TUDCA kan sandsynligvis købes i helsekostbutikker, men selvbehandling bør ske på egen risiko og kan forhindre deltagelse i kliniske forsøg.
Karolinska Universitetssjukhuset mener følgende
Udtalelser fra Karolinska Universitets Hospital vedrørende tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) og eventuel behandling af ALS.
I den seneste tid har vi oplevet en stigende mængde spørgsmål vedrørende præparatet TUDCA. Vi har derfor udarbejdet denne tekst med information om præparatet.
TUDCA er en vandopløselig gallesyre, der naturligt forekommer i små mængder i menneskets galde. Der er rapporteret positive virkninger af TUDCA i dyremodeller for neurodegenerative sygdomme, men stoffet er ikke godkendt som lægemiddel hverken i Sverige, EU eller USA. Virkningsmekanismen er ikke fuldt forstået, men TUDCA reducerer sandsynligvis proteinrelateret cellespænding og vævssinflammation samt forbedrer mitokondriefunktionen (cellens kraftværk).
Mindst to kliniske fase II-forsøg har evalueret effekten af oral behandling med TUDCA til patienter med ALS:
- I tabletform (studie 1), og
- Som en del af et oralt kombinationslægemiddel (studie 2).
Disse studier har antydet, at TUDCA delvist kan bremse den muskulære svaghed, der udvikler sig ved ALS, målt ved funktionsskalaen ALSFRS-R. I disse studier blev patienterne behandlet ud over Riluzole-behandlingen (Rilutek, Glentek) med 1 gram TUDCA to gange dagligt (studie 1) eller i en tilsvarende dosis som en del af kombinationslægemidlet sammen med natriumfenylsmørsyre (PBA; studie 2). Behandlingens varighed i studierne var 1 år (studie 1) og 6 måneder (studie 2). Yderligere undersøgelser med flere patienter er nødvendige for at bekræfte resultaterne, undersøge bivirkningsrisikoen i en større patientgruppe og vurdere, om lægemidlet påvirker overlevelsen.
Vi ser frem til en fase III-undersøgelse med flere patienter, der tester TUDCA alene eller i kombination med andre neurobeskyttende lægemidler i 1 år, dels for at afklare, om den positive effekt kan bekræftes, og dels om effekten varer ved. Vi kan ikke med nuværende viden fraråde selvbehandling med TUDCA ud over behandling med Riluzole, hvis man anvender doser svarende til de nævnte studier eller i overensstemmelse med producentens anvisninger.
TUDCA kan ikke ordineres på recept, men kan sandsynligvis købes i helsekostforretninger. BEMÆRK! Selvbehandling med TUDCA og/eller PBA ved ALS sker på egen risiko. Det skal også bemærkes, at selvbehandling med disse stoffer udgør en hindring for deltagelse i kliniske forsøg.
Kilder:
1. Elia et al. Tauroursodeoxycholic acid in the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis. Eur J Neurol. 2016 Jan;23(1):45-52. doi: 10.1111/ene.12664.
2. Paganoni S. et al. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2020 Sep 3;383(10):919-930. doi: 10.1056/NEJMoa1916945.
